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细胞与基因治疗（CGT）产业作为生物医药领域极具发展潜力的赛道之一，受到了多方高度关注。为了进一步推动CGT领域创新疗法发展，加强学术与产业交流合作，近日，泰格医药（300347）与中华医学信息导报、北京亦庄生物医药园、方达医药等联合举办“NEXT CGT 2023 细胞与基因治疗技术的现状与未来”闭门私享会，定向邀请了CGT领域创新企业负责人、临床专家等共同分享真知灼见。
泰格医药高级副总裁、首席医学官陈霞博士分享了CGT药物研发过程中，临床试验设计的特点、挑战和策略。她介绍，细胞和基因治疗有着各自的特点，比如细胞治疗制备工艺十分复杂，存储困难，易衰变；基因治疗则通过载体递送至细胞核内，通过影响靶蛋白表达发挥作用，有些产品难以长期维持稳定。细胞治疗的临床试验设计的受试者通常为适应症患者，采取有创（局部）途径、常常单次给药，且人类剂量与动物相近，研究终点方面则无法测量暴露水平，难以探索注射细胞后细胞的命运，通常为开放试验，空白、阳性(自身)对照或历史对照，样本量较小，观察期通常为3个月-2年。
基因治疗的临床试验多在肿瘤、遗传病、感染领域，受试者很多为危重症患者，给药剂量通常凭借经验制定，人类剂量与动物相近，通常采用开放试验，空白或历史对照，在终点方面，难以评估暴露-效应关系，但有些情况可以用药效学替代终点代替，评估指标有时也需要探索，样本量较小，观察期也较长。陈霞博士还介绍和分析了目前已获批的CGT产品在剂量探索、关键临床试验设计方面的经验。
细胞药物在实体瘤领域进展相对血液肿瘤领域较为缓慢。博生吉医药创始人杨林教授介绍了通用细胞药物在治疗实体瘤方面的开发难点与策略。他表示，肿瘤免疫抑制微环境和肿瘤抗原异质性是CAR-T治疗实体瘤的主要技术障碍，而开发冷肿瘤变成热肿瘤的联合措施，是细胞药物成功的前提。自体CAR-T疗法一直被认为是CAR治疗肿瘤领域里主流的、有效的细胞疗法。尽管在目前的CAR产品中，自体CAR-T细胞疗法依旧占有着很大的比例，但是随着免疫细胞疗法的不断发展，自体CAR-T疗法的缺陷逐渐显露了出来，面临商业化的巨大挑战和其他药物的竞争，在这样的背景下，UCAR-T技术作为一种全新的思路开始崭露头角，通用现货型UCAR-γδT具有三重机制识别和杀伤肿瘤细胞，以及极佳的主动归巢能力。杨林教授还强调，CMC是细胞药物走向商业化能否成功的关键因素，未来的细胞治疗药物还有很长的路要走。
在圆桌讨论环节，中国医学科学院肿瘤医院副院长石远凯教授、北京大学第三医院血液科主任景红梅教授、北京大学肿瘤医院淋巴肿瘤内科主任医师谢彦教授、博雅辑因CEO庞紫璇博士、西比曼CMO宛卉博士与杨林教授共同就活细胞药物的下一个突破口，细胞治疗临床研究的现状与突破，同种异体疗法的临床前和临床研究准备，CGT产品从临床到上市面临的挑战等进行了探讨，临床专家和创新企业分别分享了自己在相关环节和领域的经验。
面对精准治疗的临床紧迫需求，生物医药行业正在从传统的小分子化学药物时代进入精准靶向生物药及细胞治疗药物的个性化治疗时代，从临床到研发，都需要加强交流与合作，未来，泰格医药也将继续搭建此类平台，助力创新企业与行业交流，解决实际问题，加快研发进程，用优质医疗产品造福病患。
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